مجله علوم پزشکی رازی

ژن درمانی به‏عنوان راهکاری نوید بخش برای درمان طیف گسترده‏ای از بیماری‏هایی غیر از اختلالات نادر وراثتی و تک‏ژنی توجه بسیاری را به‏خود جلب کرده است. بدین منظور می‏بایست اسیدهای نوکلئیک به سلول‏های هدف انسانی ارائه و بیان شود. این مقاله به مرور تاریخچه، مسائل پراهمیت، پیشرفت‏های اخیر و آینده‏ی ژن درمانی می‏پردازد.

نخستین کارآزمایی بالینی موفق ژن درمانی در دهه 1990 میلادی برای درمان یک اختلال ژنتیکی ارثی به نام (Severe CombinedImmunodeficiency- SCID) انجام گرفت. در سال های بعد تعداد کارآزمایی‏ها فزونی یافت. بااین حال مطالعات اولیه انتظارات را برآورده نکرد. پیشرفت‏های اخیر در زمینه‏ی حامل‏های انتقال ژن موجب گردید رویای ژن درمانی بیماری‏های وخیم لاعلاج مجدداً به واقعیت نزدیک شود.

پیش از اینکه ژن درمانی بتواند به‏عنوان روشی مقبول جهت درمان بیماری‏ها عمومیت یابد ابتدا نیاز است برخی از موانع داخل سلولی و خارج سلولی برطرف شود. امروزه طیف وسیعی از حامل‏ها جهت انتقال ژن توسعه یافته‏اند. چندین وکتور ویروسی و غیرویروسی ایمن برای درمان موفقیت‏آمیز برخی بیماری‏های ارثی، نقص ایمنی، چشمی و سرطان ابداع و استفاده شده است. وکتورهای ویروسی برای ژن درمانیِ بیماری‏هایی که به بیان طولانی مدت ژن نیاز دارند مناسب است. اگرچه اثربخشی وکتورهای غیرویروسی کمتر از ویروسی‏هاست اما آن ها اختصاصیت بیشتر، ایمنی‏زایی کمتر و توانایی انتقال ژن های با طول بیشتر را دارند.

در مجموع، پیشرفت‏های اخیر راهکارهای مختلف ژن درمانی توانسته است تاحدودی انتظاری که سال هاست از ژن درمانی می‏رود را به واقعیت نزدیک کند و امیدواری فراوانی را برای موفقیت‏های بیشتر آینده فراهم آورد. به نظر می‏رسد ژن درمانی راه‏حل نهایی قرن حاضر برای درمان بسیاری از بیماری‏های انسانی است.