fa روش های ژن درمانی برای ترمیم و نوسازی دستگاه عضلانی اسکلتی ارتوپدی Orthopedic مروري review article <p>&nbsp; چکیده: آسیب های دستگاه اسکلتی- ماهیچه ای شایع و ناتوان کننده بوده، به علاوه درمان آنها بسیار هزینه بر می باشد. در بسیاری از موارد، بهبود ناکامل منجر درد مزمن می شود. انتقال ژنی توسط فعال کردن بیان موضعی، پایدار و تنظیم شده ژن از جمله: ماکروفاژها، فاکتورهای رشد و عوامل ضد التهابی می تواند باعث بهبود فرایند ترمیم و بازسازی محل های آسیب دیده شود. پروتئین های آندوژن تولید شده در نتیجه انتقال ژنی، مولکول های نوپایی هستند که تحت اصلاحات پس از ترجمه قرار گرفته اند. علاوه بر این، انتقال ژنی مزایای خاصی برای تحویل محصولات پروتئینی در درون سلول ودرمحل ایفای نقششان، مانند عوامل رونویسی، RNA های بدون کد و پروتئین هایی که نیاز به ورود به درون سلول (مثلا داخل غشاء) دارند را ارائه می دهد. ترانس ژن ها می تواند توسط وکتورویروسی و یا غیر ویروسی در داخل بدن (in vivo) و یا با تحویل در شرایط ازمایشگاهی (ex vivo)و با استفاده از پروتکل های سلول های مولد و یا سلول های تمایزیافته تحویل داده شوند. اولین انتقال ژنی در مطالعات بالینی برای آرتروز و ترمیم غضروف ها در حال حاضر تکمیل شده است. پروتکل های مختلف درمان استخوان ها در مرحله پیشرفته مطالعه شامل مطالعات آزمایشگاهی با حیوانات بزرگ هستند که می تواند(در آینده) به آزمایش های انسانی منجر شوند. کاربردهای دیگر آن،در ترمیم و نوسازی عضله اسکلتی، دیسک مهرهای، مینیسک، رباط و تاندون هنوز در مرحله مطالعات پیش بالینی می باشد. علاوه بر ملاحظات علمی، پزشکی و ایمنی، ترجمه بالینی توسط مسائل اجتماعی، مالی وآمادی نیز تحت بررسی می باشد.</p> <p>Injuries to the musculoskeletal system are common, debilitating and expensive. In many cases, healing is imperfect, which leads to chronic impairment. Gene transfer might improve repair and regeneration at sites of injury by enabling the local, sustained and potentially regulated expression of therapeutic gene products such products include morphogens, growth factors and anti-inflammatory agents. Proteins produced endogenously as a result of gene transfer are nascent molecules that have undergone post-translational modification. In addition, gene transfer offers particular advantages for the delivery of products with an intracellular site of action, such as transcription factors and noncoding RNAs, and proteins that need to be inserted into a cell compartment, such as a membrane. Transgenes can be delivered by viral or nonviral vectors via in vivo or ex vivo protocols using progenitor or differentiated cells. The first gene transfer clinical trials for osteoarthritis and cartilage repair have already been completed. Various bone-healing protocols are at an advanced stage of development, including studies with large animals that could lead to human trials. Other applications in the repair and regeneration of skeletal muscle, intervertebral disc, meniscus, ligament and tendon are in preclinical development. In addition to scientific, medical and safety considerations, clinical translation is constrained by social, financial and logistical issues.</p> ژن درمانی, دستگاه عضلانی اسکلتی, ترمیم و نوسازی Gene therapy,musculoskeletal system, tissue regeneration 62 78 http://rjms.iums.ac.ir/browse.php?a_code=A-10-2528-1&slc_lang=fa&sid=1 Bita Sedaghati بی تا صداقتی bita.sedaghati@uni-leipzig.de 3900319475328460033008 3900319475328460033008 Yes University of Leipzig دانشگاه لایپزیگ آلمان Christopher H. Evans کریستفر اچ اوانس christopher@mayo.edu 3900319475328460033009 3900319475328460033009 No University of Pittsburgh, Pittsburgh, USA. evans دانشگاه پیترزبورگ، آمریکا جانی هوارتز 3900319475328460033010 3900319475328460033010 No University of Pittsburgh, Pittsburgh, USA. evans دانشگاه پیترزبورگ، آمریکا